메디치바이오ㅣMediciBio

Mutant-Selective Oligonucleotide Drug

메디치바이오는 유전질환 치료제 개발을 위한 유전질환 분석 및 RNAi 스크리닝, 효력평가, CMC 허가서류 작성, 자문교수를 통한 임상협력 체계 등의 인프라를 구축하고 있습니다.

유전질환의 분석

유전질환을 분석하여 해당 질환의 임상적 증상을 유발하는 돌연변이 유전자 및 이의 mRNA를 선정합니다.

RNAi 스크리닝

해당 pre-mRNA 및 mature-mRNA 에 대하여 wild와 mutant type을 구분할 수 있는 siRNA 및 ASO(Anti-sense Oligonucleotide)를 스크리닝하고 최적화합니다.

in vitro 및 in vivo 평가

해당 pre-mRNA 및 mature-mRNA 에 대하여 wild와 mutant type을 구분할 수 있는 siRNA 및 ASO(Anti-sense Oligonucleotide)를 스크리닝하고 최적화합니다.

유전자의약품의 CMC

임상승인을 위한 CMC 및 허가서류 작성 역량을 확보하고 있어 고도의 복잡성을 가지는 유전자의약품의 신속한 임상진입과 이를 통한 신약 개발이 가능합니다.

유전질환의 분석

유전질환을 분석하여 해당 질환의 임상적 증상을 유발하는 돌연변이 유전자 및 이의 mRNA를 선정합니다.

RNAi 스크리닝

해당 pre-mRNA 및 mature-mRNA 에 대하여 wild와 mutant type을 구분할 수 있는 siRNA 및 ASO(Anti-sense Oligonucleotide)를 스크리닝하고 최적화합니다.

in vitro 및 in vivo 평가

in vitro 및 in vivo 유전질환 모델을 유전자 변형을 통해 제조하여 효력을 평가함으로써 임상에서의 효력을 예측합니다.

유전자의약품의 CMC