Efficacy-enhancing and long-acting technology for siRNA and ASO drugs by harnessing albumin with lipid-conjugated oligopeotide, "Medici Peptide"
올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드와 같이 생체 내 투여 시 반감기가 짧은 약물은, 주사투여 직후에 빠르게 혈중에서 제거되어 충분한 치료 효과를 나타내기 어렵고 이로 인해 많은 양의 약물투여가 필요합니다. 당사는 생체 내의 존재하는 알부민과 효과적으로 결합할 수 있는 Medici Peptide를 개발하고, 이를 적용한 Medici Peptide-Drug Conjugate(MDC)를 통해 약물 손실을 줄여 혈중 순환을 증가시키고 링커 생분해로 약물을 서서히 방출하여 장기간 효력을 발현할 수 있습니다.
Novel biodegradable ionizable lipid, “Medici Ionizable Lipid” which enables lipid nanoparticles containing gene therapeutics to show excellent efficacy and safety
최근 코로나 백신의 개발을 계기로 mRNA을 함유한 지질 나노입자 제형이 안전한 유전자 전달시스템으로 증명되고 있으며, 이로 인하여 지질 나노입자에 핵심적인 생분해성 이온화 지질이 유전자 전달체로서 주목을 받고 있습니다. 이로 인하여 유전자 전달체에 대한 기술수요가 급속히 증가하고 있지만 대표적인 생분해성 이온화 지질(ALC-0315, SM-102)은 2036년까지 물질특허로 독점화되어 있어 그 사용이 매우 제한적인 상황입니다. 이에 당사는 기존의 이온화 지질 전달체의 물질 및 조성물 특허를 회피한 신규한 생분해성 이온화 지질을 개발하고 유전자 전달체로서 기능을 더욱 향상시킴으로써 향후 확대될 유전자치료제 신약 개발에 기여할 수 있습니다.
MDC-004
mRNA/siRNA LNP의 특정 조직 표적화를 위한 Medici Targeting Lipid 기술
Novel ionizable lipid, "Medici Targeting Lipid" which enables lipid nanoparticles containing gene therapeutics to distribute into specific tissues by targeting transporters or proteins highly expressed in the tissues
유전자치료제는 감염병 백신에 머물지 않고 개발 범위가 확대되어 항암백신 및 신경계 난치성질환의 신약개발로 이어지고 있습니다. 하지만 현재까지 비바이러스 전달체로서 mRNA를 간 이외에 암이나 뇌 조직 등으로 표적화시키는 방법은 개발되어 있지 않아, 유전자 표적화 기술은 차세대 핵심기술로서 높은 가치를 가지고 있습니다. 당사는 LNP를 암이나 뇌 조직 등 간 이외의 다양한 조직으로 표적화할 수 있는 기술을 통해 mRNA 항암제 및 신경질환치료제 등에 필요한 차세대 전달체 제품을 개발함으로써 유전자치료제의 새로운 개발 방향을 제시할 수 있습니다.
MDC-001 : 올리고뉴클레오타이드(siRNA/ASO) 및 펩타이드 전달을 위한 Medici Peptide 기술
올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드와 같이 생체 내 투여 시 반감기가 짧은 약물은, 주사투여 직후에 빠르게 혈중에서 제거되어 충분한 치료 효과를 나타내기 어렵고 이로 인해 많은 양의 약물투여가 필요합니다. 당사는 생체 내의 존재하는 알부민과 효과적으로 결합할 수 있는 Medici Peptide를 개발하고, 이를 적용한 Medici Peptide-Drug Conjugate(MDC)를 통해 약물 손실을 줄여 혈중 순환을 증가시키고 링커 생분해로 약물을 서서히 방출하여 장기간 효력을 발현할 수 있습니다.
MDC-002 : mRNA/siRNA LNP 개발을 위한 Medici Ionizable Lipid 기술
최근 코로나 백신의 개발을 계기로 mRNA을 함유한 지질 나노입자 제형이 안전한 유전자 전달시스템으로 증명되고 있으며, 이로 인하여 지질 나노입자에 핵심적인 생분해성 이온화 지질이 유전자 전달체로서 주목을 받고 있습니다. 이로 인하여 유전자 전달체에 대한 기술수요가 급속히 증가하고 있지만 대표적인 생분해성 이온화 지질(ALC-0315, SM-102)은 2036년까지 물질특허로 독점화되어 있어 그 사용이 매우 제한적인 상황입니다. 이에 당사는 기존의 이온화 지질 전달체의 물질 및 조성물 특허를 회피한 신규한 생분해성 이온화 지질을 개발하고 유전자 전달체로서 기능을 더욱 향상시킴으로써 향후 확대될 유전자치료제 신약 개발에 기여할 수 있습니다.
MDC-004 : mRNA/siRNA LNP의 특정 조직 표적화를 위한 Medici Targeting Lipid 기술
유전자치료제는 감염병 백신에 머물지 않고 개발 범위가 확대되어 항암백신 및 신경계 난치성질환의 신약개발로 이어지고 있습니다. 하지만 현재까지 비바이러스 전달체로서 mRNA를 간 이외에 암이나 뇌 조직 등으로 표적화시키는 방법은 개발되어 있지 않아, 유전자 표적화 기술은 차세대 핵심기술로서 높은 가치를 가지고 있습니다. 당사는 LNP를 암이나 뇌 조직 등 간 이외의 다양한 조직으로 표적화할 수 있는 기술을 통해 mRNA 항암제 및 신경질환치료제 등에 필요한 차세대 전달체 제품을 개발함으로써 유전자치료제의 새로운 개발 방향을 제시할 수 있습니다.
