Anti-sense oligonucleotide for targeting mutant TGFBI R124H mRNA which causes the precipitation of mutant TGFBI and corneal turbidity
Progress in Retinal and Eye Research 50 (2016) 67-88
아벨리노 각막 이영양증(ACD)은 돌연변이 단백질의 각막 침착으로 각막혼탁 및 실명을 유발하는 심각한 유전질환입니다. ACD는 돌연변이 TGFBI R124H 단백질의 각막 축적이 병인이며 한국인 기준 1/870명, 세계 기준으로는 한국 유병률의 절반 정도가 아벨리노 유전자형을 가지고 있지만 현재까지 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 RNAi 기술을 이용해 mRNA 단계에서 돌연변이 TGFBI R124H 단백질만을 선택적으로 제거하여 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 기술을 보유하고 있어 기존 연구들의 비선택성 문제를 해결하고 효과적인 치료효과를 발현할 수 있습니다.
Multi-functional therapeutics for the treatment of ROS-induced oxidation and TGF-β-induced fibrosis in Fuchs Corneal Dystrophy
N Engl J Med 363 (2010) 1016-1024
푹스 각막내피 이영양증(FECD)은 자외선, 활성산소 등 요인에 의한 각막 내피세포의 변형과 손상으로 각막 부종, 각막 혼탁, 시력 상실을 유발하는 각막질환입니다. 각막이식수술의 원인 질환 1위이며 50대 이상에서 4~6%가 발병하지만 기전과 병증이 다양하여 현재까지 각막절제술 등 수술법 외 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 내외인성 다중작용기전의 FECD 치료 기술을 이용하여 산화스트레스와 섬유화를 동시에 차단하여 복합 병인을 해소하고 다양한 형태의 FECD 병증을 효과적으로 치료할 수 있습니다.
Novel oral hypomethylation agent for the treatment of incurable drug-resistant myelodysplastic syndrome
골수이형성증후군 (MDS)은 골수의 조혈세포에서 발생하여 충분한 정상 혈구세포가 생성되지 않는 질환으로 급성골수백혈병으로 발전할 수 있습니다.
Hypomethylation agent(Azacitidine, decitabine)은 MDS에 효과적인 1차 치료제이지만 반복 투여 시 50% 이상에서 내성이 발현되고 현재까지 내성 환자에 대한 적절한 치료 대안이 없는 문제가 있습니다. 당사는 Hypomethylation agent의 내성을 극복할 수 있는 새로운 경구용 치료제를 개발하여 MDS 환자의 복약 편의성을 높이고 골수이형성증후군을 효과적으로 치료할 수 있습니다.
MDC-101 : Gene Therapy for Avellino Corneal Dystrophy
아벨리노 각막 이영양증(ACD)은 돌연변이 단백질의 각막 침착으로 각막혼탁 및 실명을 유발하는 심각한 유전질환입니다. ACD는 돌연변이 TGFBI R124H 단백질의 각막 축적이 병인이며 한국인 기준 1/870명, 세계 기준으로는 한국 유병률의 절반 정도가 아벨리노 유전자형을 가지고 있지만 현재까지 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 RNAi 기술을 이용해 mRNA 단계에서 돌연변이 TGFBI R124H 단백질만을 선택적으로 제거하여 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 기술을 보유하고 있어 기존 연구들의 비선택성 문제를 해결하고 효과적인 치료효과를 발현할 수 있습니다.
MDC-201 : Therapy for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy
푹스 각막내피 이영양증(FECD)은 자외선, 활성산소 등 요인에 의한 각막 내피세포의 변형과 손상으로 각막 부종, 각막 혼탁, 시력 상실을 유발하는 각막질환입니다. 각막이식수술의 원인 질환 1위이며 50대 이상에서 4~6%가 발병하지만 기전과 병증이 다양하여 현재까지 각막절제술 등 수술법 외 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 내외인성 다중작용기전의 FECD 치료 기술을 이용하여 산화스트레스와 섬유화를 동시에 차단하여 복합 병인을 해소하고 다양한 형태의 FECD 병증을 효과적으로 치료할 수 있습니다.
MDC-202 : Therapy for Myelodysplastic Syndrome
골수이형성증후군 (MDS)은 골수의 조혈세포에서 발생하여 충분한 정상 혈구세포가 생성되지 않는 질환으로 급성골수백혈병으로 발전할 수 있습니다. Hypomethylation agent(Azacitidine, decitabine)은 MDS에 효과적인 1차 치료제이지만 반복 투여 시 50% 이상에서 내성이 발현되고 현재까지 내성 환자에 대한 적절한 치료 대안이 없는 문제가 있습니다. 당사는 Hypomethylation agent의 내성을 극복할 수 있는 새로운 경구용 치료제를 개발하여 MDS 환자의 복약 편의성을 높이고 골수이형성증후군을 효과적으로 치료할 수 있습니다.
