Anti-sense oligonucleotide for targeting mutant TGFBI R124H mRNA which causes the precipitation of mutant TGFBI and corneal turbidity
Progress in Retinal and Eye Research 50 (2016) 67-88
아벨리노 각막 이영양증(ACD)은 돌연변이 단백질의 각막 침착으로 각막혼탁 및 실명을 유발하는 심각한 유전질환입니다. ACD는 돌연변이 TGFBI R124H 단백질의 각막 축적이 병인이며 한국인 기준 1/870명, 세계 기준으로는 한국 유병률의 절반 정도가 아벨리노 유전자형을 가지고 있지만 현재까지 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 RNAi 기술을 이용해 mRNA 단계에서 돌연변이 TGFBI R124H 단백질만을 선택적으로 제거하여 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 기술을 보유하고 있어 기존 연구들의 비선택성 문제를 해결하고 효과적인 치료효과를 발현할 수 있습니다.
Multi-functional therapeutics for the treatment of ROS-induced oxidation and TGF-β-induced fibrosis in Fuchs Corneal Dystrophy
N Engl J Med 363 (2010) 1016-1024
푹스 각막내피 이영양증(FECD)은 자외선, 활성산소 등 요인에 의한 각막 내피세포의 변형과 손상으로 각막 부종, 각막 혼탁, 시력 상실을 유발하는 각막질환입니다. 각막이식수술의 원인 질환 1위이며 50대 이상에서 4~6%가 발병하지만 기전과 병증이 다양하여 현재까지 각막절제술 등 수술법 외 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 내외인성 다중작용기전의 FECD 치료 기술을 이용하여 산화스트레스와 섬유화를 동시에 차단하여 복합 병인을 해소하고 다양한 형태의 FECD 병증을 효과적으로 치료할 수 있습니다.
Capless Self-Amplifying mRNA (CLsaRNA) Vaccine for H5Nx Avian Influenza using proprietary LNP Technology
Capless self-amplifying mRNA 기술과 local delivery LNP 기술을 융합하여 현재 고병원성 조류독감을 유발하는 Clade 2.3.4.4b H5N1 및 H5Nx에 대한 백신 개발을 목표로 하고 있습니다. 효력 측면에서는 마우스 및 페럿 모델에서 중화항체 생성능력, 바이러스 공격에 대한 방어시험을 통해 기존 mRNA 백신 대비 우수한 백신 효력을 나타내고 안전성 측면에서는 전신 확산을 최소화하고 국소 투여부위로만 전달되는 특성으로 인해 과다한 전신 염증반응 (reactogenicity) 등의 부작용을 줄일 수 있는 장점을 가집니다. 또한 본 기술은 RNA 및 LNP의 핵심 요소 기술을 자체 특허로 모두 확보하고 있어 자유로운 상업적 실시가 가능하고, Cap과 변형 uridine 등의 고가의 원부자재를 사용하지 않아 생산비용을 현저히 감소할 수 있어 광범위 적용이 가능한 백신으로서 우수한 시장 경쟁력을 가지고 있습니다.
MDC-101 : Gene Therapy for Avellino Corneal Dystrophy
아벨리노 각막 이영양증(ACD)은 돌연변이 단백질의 각막 침착으로 각막혼탁 및 실명을 유발하는 심각한 유전질환입니다. ACD는 돌연변이 TGFBI R124H 단백질의 각막 축적이 병인이며 한국인 기준 1/870명, 세계 기준으로는 한국 유병률의 절반 정도가 아벨리노 유전자형을 가지고 있지만 현재까지 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 RNAi 기술을 이용해 mRNA 단계에서 돌연변이 TGFBI R124H 단백질만을 선택적으로 제거하여 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 기술을 보유하고 있어 기존 연구들의 비선택성 문제를 해결하고 효과적인 치료효과를 발현할 수 있습니다.
MDC-201 : Therapy for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy
푹스 각막내피 이영양증(FECD)은 자외선, 활성산소 등 요인에 의한 각막 내피세포의 변형과 손상으로 각막 부종, 각막 혼탁, 시력 상실을 유발하는 각막질환입니다. 각막이식수술의 원인 질환 1위이며 50대 이상에서 4~6%가 발병하지만 기전과 병증이 다양하여 현재까지 각막절제술 등 수술법 외 개발된 치료제가 없습니다. 당사는 내외인성 다중작용기전의 FECD 치료 기술을 이용하여 산화스트레스와 섬유화를 동시에 차단하여 복합 병인을 해소하고 다양한 형태의 FECD 병증을 효과적으로 치료할 수 있습니다.
MDC-301 : H5Nx Avian Influenza Vaccine
Capless self-amplifying mRNA 기술과 local delivery LNP 기술을 융합하여 현재 고병원성 조류독감을 유발하는 Clade 2.3.4.4b H5N1 및 H5Nx에 대한 백신 개발을 목표로 하고 있습니다. 효력 측면에서는 마우스 및 페럿 모델에서 중화항체 생성능력, 바이러스 공격에 대한 방어시험을 통해 기존 mRNA 백신 대비 우수한 백신 효력을 나타내고 안전성 측면에서는 전신 확산을 최소화하고 국소 투여부위로만 전달되는 특성으로 인해 과다한 전신 염증반응 (reactogenicity) 등의 부작용을 줄일 수 있는 장점을 가집니다. 또한 본 기술은 RNA 및 LNP의 핵심 요소 기술을 자체 특허로 모두 확보하고 있어 자유로운 상업적 실시가 가능하고, Cap과 변형 uridine 등의 고가의 원부자재를 사용하지 않아 생산비용을 현저히 감소할 수 있어 광범위 적용이 가능한 백신으로서 우수한 시장 경쟁력을 가지고 있습니다.
