Anti-sense oligonucleotide for targeting mutant TGFBI R124H mRNA which causes the precipitation of mutant TGFBI and corneal turbidity
Progress in Retinal and Eye Research 50 (2016) 67-88
Avellino 각막이상증(ACD)은 TGFBI 유전자의 특정 돌연변이에 의해 각막 혼탁을 유발하고 결국 실명에 이르게 하는 심각한 유전성 안과 질환입니다. TGFBI 단백질의 R124H 돌연변이는 질병을 유발하는 변이로 알려져 있으며, 한국 인구의 약 870명 중 1명, 전 세계적으로는 그 절반 수준의 유병률을 보이나, 현재까지 ACD에 대한 승인된 치료제는 없습니다. 자사의 올리고뉴클레오타이드 약물은 돌연변이 TGFBI mRNA를 선택적으로 표적화하여 off-target 효과를 최소화합니다. 그리고 TGFBI 돌연변이 동물 모델에서, 점안제 형태로 국소 투여를 통해 안점막 자극성 없이 돌연변이 유전자 발현을 효과적으로 억제함으로써 안전하고 편리한 치료 옵션으로서의 가능성을 제시합니다.
Capless Self-Amplifying mRNA (CLsaRNA) Vaccine for H5Nx Avian Influenza using proprietary LNP Technology
고병원성 조류인플루엔자(HPAI)는 Clade 2.3.4.4.b H5N1 및 H5Nx에 의해 발생하며, 전 세계 가금류 산업과 인류 건강에 심각한 위협이 되는 바이러스성 감염병입니다. MDC-301은 이러한 HPAI를 표적으로 개발된 mRNA 백신으로, cap 없이 자체 증폭이 가능한 self-amplifying mRNA 기술과 국소 전달형 LNP 플랫폼을 결합하여 기존 mRNA 백신 대비 효능과 안전성을 동시에 향상시켰습니다. 이 백신은 동물 모델에서 강력한 중화항체 반응을 유도하였고, 국소 전달 방식을 통해 전신 염증 부작용(reactogenicity)을 효과적으로 줄였습니다. 또한 RNA 및 LNP의 핵심 구성요소에 대해 독점 특허를 확보하고 있으며, Cap 및 modified uridine과 같은 고가 원료를 사용하지 않아 생산 비용 측면에서 매우 우수한 효율성을 가집니다.
MDC-101 : Gene Therapy for Avellino Corneal Dystrophy
Avellino 각막이상증(ACD)은 TGFBI 유전자의 특정 돌연변이에 의해 각막 혼탁을 유발하고 결국 실명에 이르게 하는 심각한 유전성 안과 질환입니다. TGFBI 단백질의 R124H 돌연변이는 질병을 유발하는 변이로 알려져 있으며, 한국 인구의 약 870명 중 1명, 전 세계적으로는 그 절반 수준의 유병률을 보이나, 현재까지 ACD에 대한 승인된 치료제는 없습니다. 자사의 올리고뉴클레오타이드 약물은 돌연변이 TGFBI mRNA를 선택적으로 표적화하여 off-target 효과를 최소화합니다. 그리고 TGFBI 돌연변이 동물 모델에서, 점안제 형태로 국소 투여를 통해 안점막 자극성 없이 돌연변이 유전자 발현을 효과적으로 억제함으로써 안전하고 편리한 치료 옵션으로서의 가능성을 제시합니다.
MDC-301 : H5Nx Avian Influenza Vaccine
고병원성 조류인플루엔자(HPAI)는 Clade 2.3.4.4.b H5N1 및 H5Nx에 의해 발생하며, 전 세계 가금류 산업과 인류 건강에 심각한 위협이 되는 바이러스성 감염병입니다. MDC-301은 이러한 HPAI를 표적으로 개발된 mRNA 백신으로, cap 없이 자체 증폭이 가능한 self-amplifying mRNA 기술과 국소 전달형 LNP 플랫폼을 결합하여 기존 mRNA 백신 대비 효능과 안전성을 동시에 향상시켰습니다. 이 백신은 동물 모델에서 강력한 중화항체 반응을 유도하였고, 국소 전달 방식을 통해 전신 염증 부작용(reactogenicity)을 효과적으로 줄였습니다. 또한 RNA 및 LNP의 핵심 구성요소에 대해 독점 특허를 확보하고 있으며, Cap 및 modified uridine과 같은 고가 원료를 사용하지 않아 생산 비용 측면에서 매우 우수한 효율성을 가집니다.
